国外罕见病用药制度及对中国的启示文献综述

 2022-12-11 21:29:01

题报告内容:(包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述,不少于2000字)

  1. 一、论文的目的和意义

目的:从国外罕见病用药制度政策的现状出发,分析国外罕见病政策的优缺点,探讨我国关于罕见病用药制度的建立。

意义:目前,世界上已诊断出的罕见病有6000多种,其中八成是先天性遗传性疾病。罕见病所具有的共同特点是:大部分为基因突变引发、医学研究少、缺乏临床治疗手段、社会认知程度小、被社会歧视、与社会隔绝、治疗费用昂贵家庭难以承受。对罕见病人而言,他们处于被社会遗忘的角落,他们是社会上最脆弱、权利最易被忽视和践踏的群体,因此其权利的实现更加需要依赖法律的特殊保障。目前,国内对罕见疾病的研究、治疗还处于初始阶段,研究罕见疾病的机构、专家很少,大部分罕见病患者长期被误诊、漏诊,不能得到及时有效的治疗;相关的药品研发起步晚,进口药品费用昂贵,患者用不起。对罕见病进行立法,通过法律保障罕见病人的权益,对于罕见病患者是保障其健康权、生存权的迫切需要;对于国家来讲是实现公平正义的迫切需要。而我国现在对于罕见病的定义尚未明确提出,对于罕见病制度更是处于模糊状态。纵观世界其他国家罕见病的发展来看,罕见病政策的制定对一个国家罕见病相关工作的推动具有重要意义。

二、文献综述

1、龚时薇,张敏,邓秀玲,何惠君,李燕,王伟.对我国罕见病与罕用药界定的思考[C].中国新药杂志,2006,(15):1225-1229.罕见病的定义以及罕见病的界定,罕见病的分类。

2、田 苗,田 红,解学星,沈雪砚,陈常青.罕见病用药现状分析[A].现代药物与临床,2014,(7):701-707.罕见病用药指用于治疗、诊断和预防罕见病或罕见症状的药物。从目前国外罕见病药品市场情况、参与罕见病药物研发的公司和重点品种、美国和欧盟等发达国家和地区罕见病药物的指定和批准情况等方面对罕见病用药的现状及发展趋势进行简述。通过借鉴这些国家和地区罕见病药物发展的成功经验,为制定中国罕见病药物开发的刺激措施提出建议,为相关研发人员提供参考。

3、程岩.罕见病法律制度的困境与出路[A].河北法学,2011,(5):10-18.国外罕见病药物法律以市场激励、软化技术规范的途径促进个体医疗平等权的实现,但是罕见病高成本与高社会价值的极端矛盾状态决定上述方式既无益于公平与效率的实现,更无法担当起价值整合的作用。我国罕见病立法应立足于公共健康而不应仅限于个体权利保障。以规制理性整合效率与公平,分析域外相关制度规制失灵的原因,在理论反思和制度参照的基础上构建符合我国国情的罕见病法律规制体系。

4、甘珏,徐珊萍,陈永法,胡廷熹.多国(地区)罕用药制度比较分析[C].上海医药,2013,(19):27-31.根据多个国家(地区)对罕见病和罕用药的界定和制定激励措施进行比较,通过分析罕见病和罕用药的现状来了解这些激励措施对罕用药选定的积极作用,探讨我国制定罕用药相关政策的思路。

5、易八贤,王广平,姬海红,吴晓明.美国孤儿药法案 30 年历程与我国新药创新制度体系完善[C].中国新药杂志,2014,23(10):1107-1114.美国孤儿药法案30 年历程形成的孤儿药制度,带动了美国生物医药产业快速增长,成为显现药品创新制度绩效的国际软标准,许多国家和地区效仿并建立了孤儿药制度体系。基于美国与部分国家(地区)孤儿药政策、新药创新制度的对比分析,本文提出了基于孤儿药政策的我国新药创制体系的构建路径,例如罕见病孤儿药的区域目录、孤儿药创新激励政策、各部门政策相协调等。

6、林禹鸿,吴晓明.欧盟应对罕见病政策措施及对中国的启示[J].浙江社会科学,2011,(10):149-160.欧盟为应对罕见病所采取的包括提高对罕见病的认识水平、支持成员国应对罕见病的计划、加强成员国在罕见病领域的合作、建立罕见病的网络、鼓励罕见病研究、激励罕用药研发等在内的诸多政策及对中国的启示。

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