开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）
- 研究问题
《第一批罕见病目录》的颁布，意味着我国首次将罕见病目录以法律的形式固定下来，这为扶持和促进我国罕见病药品研发提供了坚实保障，同时也必将进一步激发我国罕见病药品的发展，保障人民健康。本文通过分析国际上个别发达国家罕见病医保政策的发展，以及随着政策实施过程中面临的问题和针对性的改革，然后结合我国罕见病医保政策现状和出现的问题提出合理建议，以进一步完善我国罕见病医保政策。
- 研究背景和意义
全球有7000多种罕见病，虽然发病率低但整体人数庞大。而在全球层面，并没有一个统一且被普遍接受的对罕见病的定义。罕见病药物的不可及与不可负担是横亘在患者面前最大的困难，大部分患者未能及时且足量地接受药物治疗。
罕见病是全人类面临的最大的医学挑战，罕见病患者也是最容易被全社会忽视和抛弃的群体。罕见病患者不仅面临疾病带来的痛苦还面对巨额的医疗费用，当患者知道新药物研制成功后却无法负担起治疗费用时，则显得更加无能为力，甚至面临死亡。因此，世界上一些发达国家开始着手从医保方面减轻患者的经济负担，以提高罕见病患者用药的可及性，从而挽救更多的生命。
在中国，2018年5月，国家五部委联合发布了《第一批罕见病目录》，包含121个病种，但其中我国明确注册的罕见病适应症的药物仅有55种，涉及31种罕见病，仅有29种被纳入国家医保目录。而现阶段中国有300多万罕见病患者，于此相比，国内目前的罕见病药物及国家医保目录内的药物是遥不可及的。因此罕见病医保政策是解决罕见病药物可及性的一项重要举措。2019年之初习主席的新年献词中把“抗癌药降价并纳入医保目录”作为一项重要的脱贫攻坚任务。这体现了党和国家对提升疾病治疗和民生健康保障的关怀和高度重视。
- 研究方法和手段
本论文通过检索CNKI数据库、万方数据库、Web of Science数据库、百度学术等综合数据库以及中国药品管理相关机构网站，搜集、整理、归纳出与罕见病医保政策可持续性相关的文献，给课题奠定了理论基础。按照提出问题、分析问题、解决问题的思路进行整体研究。
- 文献综述
- 罕见病的基本定义
罕见病，是指发病率低、很少见的疾病，常常危及生命。世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为患病人数占总人口的0.065%-0.1%。美国2002年通过《哈尼暗病法案》将罕见病定义为在美国患者人数低于20万人的疾病。日本对于罕见病的法律定义为在日本患病人数低于5万人，或患病率低于1/2500的疾病。欧盟对罕见病的定义是患病率低于1/2000的慢性、渐进性且危及生命的疾病。而黄如方[1]学者提出，被中国研究者广泛引用的世界卫生组织（WHO）对罕见病的定义事实上并不存在。WHO尚未对罕见病做过官方定义。罕见病本质上是一种社会定义，是一个相对概念，在时间的维度里是可变的可被重新定义的社会认知。随着人类对疾病的研究逐步深入，有些罕见病可能会成为常见病，每年也都有新的罕见病例被报道。所以，在全球层面，并没有一个统一且被普遍接受的对罕见病的定义。
- 罕见病医保政策的研究背景
罕见病是全人类面临的最大的医学挑战，罕见病患者也是最容易被全社会忽视和抛弃的群体。首先，由于罕见病患者群体过小，制药企业在面临收益的同时，通常缺乏研发、仿制及生产罕见病药物的动机。其次，药物上市过程中，在药品注册环节需要大量资金进行临床试验等，而罕见病患者的数量有限，若企业预期药品销售难以收回成本，则会选择不进行研发。此外，“孤儿药”大多价格过高，若没有罕见病药物医疗保障政策，那么只有少数患者才能够支付得起药品治疗费用。倪沪平[2]学者指出，罕见病患者医疗保障制度设计需要解决的风险主要是指经济风险，也就是因治疗需要巨额费用支出导致家庭财务风险。
郑芬兰[3]等学者指出，罕见病患者及其家庭面临的压力主要包括5个方面：患者照顾、家庭、社会、医疗和安置（如教育、就业和安养等）。纪文晓[4]学者认为罕见病患者及其家庭面临着来自疾病本身、早期疗育、康复、照顾者身心负荷、家庭经济状况、医疗保障等诸多压力。为减少罕见病患者面临的种种压力，肖建华、王超群[5]学者提出，需要为其提供有效的罕见病防治和保障支持。
（三）国外罕见病医疗保障政策发展及现状
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