一、拟研究的问题
当前，中国罕见病患者面临最大的困难是药品的可及性问题。在国家《第一批罕见病目录》纳 入的 121 种罕见病中，有 74 种罕见病在美国、欧盟或日本等地有以之为适应证的治疗产品上市销售。但在上述罕见病当中，9 种罕见病在中国境内无药，22 种罕见病在国内有治疗药品但存在超适应证使用情况，13 种罕见病涉及的所有治疗药品均未纳入我国医保支付范围，部分已纳入医保范围的药品仍面临市场准入障碍。所以本课题通过对国内外实际操作经验的分析，需解决下面两个问题：
1.目前国内有几种罕见病药纳入了基本医保目录？它们的特点是什么？
2.将国外发达国家罕见病药纳入基本医保的种类与国内纳入基本医保种类对比，可否为我国罕见病纳入基本医保目录提供一定的参考借鉴。
二、课题背景和意义
罕见病是一类发病率和患病率极低的疾病，全球估计有近7000种罕见病，3.5亿罕见病患者，半数以上是由一串引起的。如是由于基因突变或缺乏某种特殊酶所致，则需要终生的替代疗法，所以治疗费用极其昂贵。
孤儿药的药物经济学研究有很大的特殊性。首先由于发病人数少，很难对孤儿药进行传统的临床试验，以及采用比较成本效果的经济学分析方法开展药物经济学研究。
中国现有的医疗保险是一种普惠性质的、主要针对非罕见病的基本医疗保险制度，罕见病的对症疗法费用大都可报销，但还不能满足针对罕见病的孤儿药治疗的需求。中国内地已公布了第一批罕见病目录，121种疾病中已有53种罕见病的83中药品获批上市，目前有18种罕见病的29种药品被纳入基本医疗保险报销。但目前仍未能满足患者的需求，孤儿药的年治疗费用极其昂贵，给患者及其家庭带来了灾难性的支出。
罕见病药品的高昂定价与医保准入之间存在矛盾，如何平衡药物可及与医保基金可持续发展是本课题研究的一大内容。
三、文献综述：
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